Un farmaco contro la malattia di Alzheimer è considerato il primo passo avanti nel trattamento della demenza in 20 anni

Apr 18, 2023

Il nuovo farmaco contro l’Alzheimer è il primo trattamento preventivo per la malattia; i farmaci precedenti hanno affrontato solo i sintomi della demenza ed è stato acclamato come innovativo

Gli scienziati hanno affermato di aver sviluppato un nuovo farmaco che rallenta e potrebbe persino arrestare la progressione della malattia di Alzheimer.

Il trattamento preventivo, chiamato TauR e creato da una società di scienze della vita con sede nell’Aberdeenshire, viene salutato come la prima svolta in 20 anni.

Il nuovo farmaco, in attesa di essere approvato dalle autorità di regolamentazione, affronterà la "patologia di base" del morbo di Alzheimer, una delle principali cause di morte nel Regno Unito.

Potrebbe anche "potenzialmente fermare la perdita di memoria" affrontando l'accumulo di proteine ​​e arrestando il deterioramento della funzione cerebrale nei pazienti con Alzheimer.

Si tratta del primo trattamento preventivo contro l'Alzheimer: finora i farmaci sono riusciti solo a fornire un certo sollievo sintomatico.

Entro la metà di questo secolo, circa un milione di britannici subiranno le conseguenze dell’invecchiamento della popolazione.

Le cause della malattia sono ancora poco conosciute e i farmaci precedenti sono riusciti solo ad alleviare i sintomi.

I risultati di TauRx del suo studio clinico in fase avanzata, LUCIDITY, mostrano che il nuovo farmaco sperimentale porta a un miglioramento cognitivo sostenuto in uno stadio precoce e clinicamente rilevabile dell'Alzheimer, offrendo la prospettiva di un miglioramento della funzione cerebrale per i pazienti.

La società sta ora perseguendo proposte normative nel Regno Unito, negli Stati Uniti e in Canada per prepararsi alla disponibilità sul mercato.

La dottoressa Sonya Miller, responsabile degli affari medici presso TauRx, ha affermato che il nuovo medicinale mira a prolungare la qualità della vita dei pazienti.

Il dottor Miller ha dichiarato: "È passato un processo di 20 anni da quando gli ultimi farmaci sono stati effettivamente approvati e si sono rivelati sintomatici: non hanno attaccato la patologia stessa, hanno solo dato un leggero sollievo sintomatico.

"C'è una serie di farmaci orali in arrivo, compresi i nostri, che modificano la malattia, e nel momento in cui produci una compressa, aumenti la portata del farmaco.

"Sono facili da conservare, facili da somministrare e tutti capiscono il trattamento. Le persone si sentono a proprio agio."

Modificare la malattia "significa che si può effettivamente affrontare la patologia sottostante", ha spiegato.

Il dottor Miller ha detto: "Quindi la proteina tau è una delle patologie chiave del morbo di Alzheimer.

"Noi fermiamo l'accumulo, il riaccumulo di questa proteina che causa problemi. Questa è la spiegazione semplice.

"Quindi, se riesci a modificare la malattia, puoi fermare la progressione della malattia, in modo da mantenere qualcuno al livello in cui si trova e fermare quella potenziale progressione o ulteriore perdita di funzionalità."

Il professor Claude Wischik, co-fondatore e presidente esecutivo di TauRx, insieme ai colleghi dell'Università di Aberdeen, ha dedicato quasi 30 anni allo studio della struttura e del ruolo dei "grovigli tau" nello sviluppo dell'Alzheimer, della demenza frontotemporale (FTD) e di altre patologie. malattie neurodegenerative.

Questi "grovigli" sono proteine ​​anomale, chiamate tau, che compromettono la funzione cerebrale dei malati di Alzheimer.

Il professor Wischik e l'Università di Aberdeen sono gli scopritori originali della composizione della proteina tau nella patologia dell'Alzheimer.

Il composto sperimentale coinvolto negli studi clinici appartiene a una classe di farmaci noti come inibitori dell'aggregazione Tau.

Secondo TauRx, "sciogliendo i grovigli che causano la demenza, miriamo a rallentare e potenzialmente fermare la perdita di memoria".

Il dottor Miller ha dichiarato: "Il nostro obiettivo a lungo termine, una volta diffuso alla popolazione, è dire che 'funziona per tutti', che possiamo fermare la progressione, quindi si potrà pensare a introdurlo in una fase precedente.

"Quindi diventa profilattico. Puoi dire ai pazienti che non raggiungerai mai questo punto di progressione della malattia. Non perderai quella funzione.

"Si effettuano screening con test diagnostici e biomarcatori del sangue. Questo è l'obiettivo finale: impedire alle persone di arrivare al punto di avere menomazioni.